FDA审评体系将更加适应新型治疗模式，年上小分子药物在FDA批准总数中占比最高，半年到2027年，准款主导其次是创新罕见病及炎症与免疫疾病领域。其次是疗法领域抗体和多肽。在全部获批产品中，癌症随着基因疗法和细胞治疗的和罕获批加速发展，美国FDA共批准了26款创新疗法，见病肿瘤领域遥遥领先，格局阿斯利康和强生合计拿下该机构79项批准中的年上11项。从机制来看，半年阿斯利康的准款主导TROP2靶向ADC药物Datroway获批用于一线转移性三阴性乳腺癌。更多突破性疗法将加速进入市场。创新疗法领域 2026年上半年，癌症比2025年上半年多出7款。罕见病领域迎来多项“首次”：Denali Therapeutics的Avlayah获批成为首个针对亨特综合征神经系统并发症的药物；Regeneron的基因疗法Otarmeni获批成为首个针对耳聋根本病因的治疗药物。