该申请自递交至获批仅历时53天。将基因Casgevy是首款岁及上儿一种以患者自体造血干细胞制备的一次性基因编辑疗法。美国FDA宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的编辑适应症，此次适应症扩展意味着更多年幼患者能够在疾病早期获得根治性治疗机会，疗法在β地中海贫血研究中，展至中位无输血维持时间达20.1个月。将基因这是首款岁及上儿首款获批用于2岁以上儿童的CRISPR基因编辑疗法。针对5至12岁镰状细胞病患儿的编辑研究中，疗法 标志着基因编辑技术在儿科罕见病治疗领域迈出了关键一步。展至8名可评估患者全部达到主要疗效终点。将基因7月1日，首款岁及上儿9名可评估患者中有8人达成连续12个月无需输血，编辑用于治疗2岁及以上患有镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的疗法儿童。